Materia optativa.

La asignatura proporcionará al alumno una visión global de esta estrategia terapéutica basada en la intervención del genoma humano para resolver una patología.

El conocimiento de las bases moleculares de las enfermedades y los continuos avances en el campo de la edición génica, virología e ingeniería genética, son los pilares básicos de esta estrategia terapéutica. El objetivo principal es que el futuro biotecnólogo sea capaz de integrar los conocimientos de los pilares citados anteriormente para plantear estrategias genéticas con la tecnología actual para solucionar un problema biomédico.

Biotecnología farmacéutica. Investigación biomédica. Terapias avanzadas.

PROGRAMA TEÓRICO DE LA ASIGNATURA TERAPIA GÉNICA

UNIDAD I: INTRODUCCIÓN A LA TERAPIA GÉNICA. HISTORIA DE LA TG.

UNIDAD II: MODALIDADES DE TERAPIA GÉNICA

UNIDAD III: EDICIÓN DELGENOMA

UNIDAD IV: VECTORES EN TG

UNIDAD V: MODELOS PRECLÍNICOS

UNIDAD VI: TERAPIA GÉNICA EN ENFERMEDADES HEREDITARIAS

UNIDAD VII: TERAPIA GÉNICA EN CANCER

UNIDAD VIII: ENSAYOS CLÍNICOS ACTUALES

PROGRAMA PRÁCTICO DE LA ASIGNATURA TERAPIA GÉNICA

MODIFICACIÓN DEL GENOMA DE CÉLULAS HUMANAS MEDIANTE TECNOLOGÍA CRISPR-CAS9: Diseño de los reactivos CRISPR-Cas9, electroporación, obtención del DNA genómico de la célula modificadas, PCR y secuenciación Sanger. El alumno asistirá durante 4 días al laboratorio de transgénesis donde llevará a cabo la edición genética de una línea celular humana y aprenderá la tecnología de la modificación genética mediante CRISPR-Cas9 “in-vitro”.

PROGRAMA PRÁCTICO DE SEMINARIOS

Se organizarán seminarios en grupos de alumnos en los que se tratarán temas de actualidad relacionados con la asignatura.

• Trabajar correctamente en un laboratorio utilizando las metodologías más adecuadas para la manipulación genética de células.
• Diseñar, realizar y analizar experimentos y/o aplicaciones de terapia génica para la resolución de problemas biomédicos.
• Analizar de forma autónoma estudios de terapia génica mediante la recopilación, interpretación y elaboración de la bibliografía más reciente y el uso eficiente de los recursos electrónicos disponibles.
• Aplicar los continuos avances en el campo de la ingeniería genética, células madre, virología, y transgénesis animal para el estudio de los mecanismos moleculares de la patología humana y para el desarrollo de nuevas estrategias terapéuticas.

1. Reconocer el papel primordial del campo de la ingeniería genética y biología molecular en el desarrollo de esta aproximación, asimilando e identificando los principales avances y descubrimientos tecnológicos, ordenándolos en el tiempo.

2. Conocer el desarrollo de la transgénesis animal, la metodología y su repercusión en el desarrollo de las estrategias de terapia génica. Reconocer las ventajas que nos ofrecen los modelos animales y en especial el ratón para aproximarnos a resolver problemas biológicos

3. Distinguir los factores que condicionan la aplicabilidad de la TG, las limitaciones éticas, los tipos de ensayos y modalidades de en función del problema biomédico al que nos enfrentamos.

4. Introducción a las estrategias de terapia génica en base a los mecanismos moleculares de ciertas enfermedades candidatas a las mismas.

6. Conocer los principales avances en la modificación sitio-específica del genoma del mamífero: las nucleasas de edición del genoma.

1. Diseñar experimentos y/o estrategias de modificación genética para resolver problemas biomédicos. Buscar información científica veraz, interpretarla y transmitirla. Se fomentará la capacidad de trabajar en grupo.

2. Trabajar de forma adecuada en un laboratorio multidisciplinar y enfocado a las metodologías para la manipulación del genoma celular y de las células madre embrionarias.

3. Usar de manera correcta los recursos en la red disponibles (biológicos y bibliográficos) de interés en terapia génica y modificación genética de animales.

Freshney RI “Culture of animal cell. A manual of basic technique”. Wiley-Liss, 7ª ed. 2016.

Ethical Issues in Human Gene Therapy - A Human Genome News article.

Virtual Library on Genetics: Gene Therapy

Gene Therapy Clinical Trials Worldwide: http://www.wiley.co.uk/genetherapy/clinical/

Gene therapy studies in ClinicalTrials: http://clinicaltrials.gov/search/term=gene%2Btherapy

American Society of Gene Therapy

Australasian Gene Therapy Society (AGTS)

European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT)

Gene therapy societies' listing from Gene Therapy Net

La valoración de la adquisición de las competencias se basará en una evaluación continua y en un examen final. Para superar la asignatura será necesario alcanzar una media global superior al 50% de la calificación máxima.

Se utilizarán 3 criterios de evaluación en la convocatoria ordinaria:

1.   El examen final de la asignatura tendrá un peso del 80% en la calificación final del curso.

2.   Las prácticas de laboratorio tienen un peso del 5% en la nota final del curso. Con esta evaluación se pretenden desarrollar las competencias específicas.

3.   La realización y presentación de actividades dirigidas tiene un peso del 15% en la calificación final del alumno.

En la convocatoria extraordinaria se utilizarán los criterios de evaluación 1 y 2. El examen final de la asignatura tendrá un peso del 95% e incluirá preguntas sobre las actividades dirigidas. Las prácticas de laboratorio tienen un peso del 5%.

El examen final constará de una serie de preguntas teóricas cortas y/o problemas.

La valoración de las clases prácticas incluirá la asistencia y la realización de las mismas (50%), así como la elaboración de un informe de prácticas en el que quedarán reflejados: fundamentos, resultados obtenidos y discusión de los mismos (50%).

En las actividades dirigidas se evaluará la asistencia a las actividades presenciales, la realización, presentación y defensa de los trabajos dirigidos y las respuestas a las cuestiones que se planteen sobre el contenido de los trabajos.

Es fundamental para obtener una evaluación positiva el seguimiento semanal de las diferentes actividades programadas.

Para la recuperación es importante la revisión de seminarios y otros trabajos dirigidos ya que serán evaluados con preguntas en el examen. Sería conveniente que los alumnos utilizaran las tutorías para resolver aquellos aspectos no comprendidos que les impiden alcanzar las competencias de la asignatura.