Trabajar correctamente en un laboratorio utilizando las metodologías más adecuadas para la manipulación genética de células.

         Diseñar, realizar y analizar experimentos y/o aplicaciones de terapia génica para la resolución de problemas biomédicos.

         Analizar de forma autónoma estudios de terapia génica mediante la recopilación, interpretación y elaboración de la bibliografía más reciente y el uso eficiente de los recursos electrónicos disponibles.

         Aplicar los continuos avances en el campo de la ingeniería genética, células madre, virología, y transgénesis animal para el estudio de los mecanismos moleculares de la patología humana y para el desarrollo de nuevas estrategias terapéuticas.

1. Reconocer el papel primordial del campo de la ingeniería genética y biología molecular en el desarrollo de esta aproximación, asimilando e identificando los principales avances y descubrimientos tecnológicos, ordenándolos en el tiempo.

2. Conocer el desarrollo de la transgénesis animal, la metodología y su repercusión en el desarrollo de las estrategias de terapia génica. Reconocer las ventajas que nos ofrecen los modelos animales y en especial el ratón para aproximarnos a resolver problemas biológicos

3. Distinguir los factores que condicionan la aplicabilidad de la TG, las limitaciones éticas, los tipos de ensayos y modalidades de en función del problema biomédico al que nos enfrentamos.

4. Introducción a las estrategias de terapia génica en base a los mecanismos moleculares de ciertas enfermedades candidatas a las mismas.

6. Conocer los principales avances en la modificación sitio-específica del genoma del mamífero: las nucleasas de edición del genoma

1. Diseñar experimentos y/o estrategias de modificación genética para resolver problemas biomédicos. Buscar información científica veraz, interpretarla y transmitirla. Se fomentará la capacidad de trabajar en grupo.

2. Trabajar de forma adecuada en un laboratorio multidisciplinar y enfocado a las metodologías para la manipulación del genoma celular y de las células madre embrionarias.

3. Usar de manera correcta los recursos en la red disponibles (biológicos y bibliográficos) de interés en terapia génica y modificación genética de animales.

PROGRAMA TEÓRICO DE LA ASIGNATURA TERAPIA GÉNICA

UNIDAD I: INTRODUCCIÓN A LA TERAPIA GÉNICA. HISTORIA DE LA TG.

UNIDAD II: MODALIDADES DE TERAPIA GÉNICA

UNIDAD III: EDICIÓN DELGENOMA

UNIDAD IV: VECTORES EN TG

UNIDAD V: MODELOS PRECLÍNICOS

UNIDAD VI: TERAPIA GÉNICA EN ENFERMEDADES HEREDITARIAS

UNIDAD VII: TERAPIA GÉNICA EN CANCER

UNIDAD VIII: ENSAYOS CLÍNICOS ACTUALES

PROGRAMA PRÁCTICO DE LA ASIGNATURA TERAPIA GÉNICA

MODIFICACIÓN DEL GENOMA DE CÉLULAS HUMANAS MEDIANTE TECNOLOGÍA CRISPR-CAS9: Diseño de los reactivos CRISPR-Cas9, electroporación, obtención del DNA genómico de la célula modificadas, PCR y secuenciación Sanger. El alumno visitará al laboratorio de transgénesis donde se generan modelos preclínicos para desarrollo de nuevas estrategias de terapia génica.

PROGRAMA PRÁCTICO DE SEMINARIOS

Se organizarán seminarios en grupos de alumnos en los que se tratarán temas de actualidad relacionados con la asignatura.

MEDLINEplus: Genes and Gene Therapy - Access news, information from the National Institutes of Health, clinical trials information, research, and more.

Recombinant DNA and Gene Transfer - National Institutes of Health Guidelines

Questions and Answers about Gene Therapy - A fact sheet from the National Cancer Institute.

Introduction to Gene Therapy - An overview by Access Excellence.

Gene Therapy and Children - From KidsHealth for Parents.

Pioneering gene treatment gives frail toddler a new lease of life

Genetic modification - An overview of gene therapy

How to Turn on a Gene - An article from Wired Magazine.

How Viruses Are Used in Gene Therapy - From The DNA Files, a series of radio programs from SoundVision Productions.

Human Gene Therapy: Present and Future - A Human Genome News article.

Ethical Issues in Human Gene Therapy - A Human Genome News article.

Virtual Library on Genetics: Gene Therapy

Gene Therapy - A NewsHour with Jim Lehrer transcript covering the death of gene therapy patient, Jesse Gelsinger (February 2, 2000).

Animations from the Tokyo Medical University Department of Pediatrics Genetics Study Group

Animations of Induction of Genes (Gene Therapy)

Animations of Problems in Gene Therapy

Gene Therapy Clinical Trials Worldwide: http://www.wiley.co.uk/genetherapy/clinical/

Gene therapy studies in ClinicalTrials: http://clinicaltrials.gov/search/term=gene%2Btherapy

American Society of Gene Therapy

Australasian Gene Therapy Society (AGTS)

European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT)

Gene therapy societies' listing from Gene Therapy Net

Ethical Issues in Human Gene Therapy - A Human Genome News article.

Virtual Library on Genetics: Gene Therapy

Gene Therapy Clinical Trials Worldwide: http://www.wiley.co.uk/genetherapy/clinical/

Gene therapy studies in ClinicalTrials: http://clinicaltrials.gov/search/term=gene%2Btherapy

American Society of Gene Therapy

Australasian Gene Therapy Society (AGTS)

European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT)

Gene therapy societies' listing from Gene Therapy Net

La valoración de la adquisición de las competencias se basará en una evaluación continua de la participación en clase, prácticas y seminarios. La realización de un trabajo de seminario será obligatoria para superar la asignatura

Se evaluará de forma continua la asistencia a las actividades presenciales, la realización, presentación y defensa de los trabajos dirigidos y las respuestas a las cuestiones que se planteen sobre el contenido de los seminarios y prácticas. 

La asistencia a los seminarios será obligatoria