TERAPIA GÉNICA
Grado en Medicina
Curso 2024/2025
1. Datos de la asignatura
(Fecha última modificación: 04-06-24 9:45)- Código
- 103576
- Plan
- 235
- ECTS
- 3.00
- Carácter
- OPTATIVA
- Curso
- 4
- Periodicidad
- Segundo Semestre
- Idioma
- ESPAÑOL
- Área
- MEDICINA
- Departamento
- Medicina
- Plataforma Virtual
Datos del profesorado
- Coordinador/Coordinadora
- Manuel Adolfo Sánchez Martín
- Grupo/s
- 1
- Centro
- Ctro. Investigación del Cáncer
- Departamento
- Medicina
- Área
- Medicina
- Despacho
- Servicio de Transgénesis, CIC
- Horario de tutorías
- Horario de permanencia en el Centro, excepto las horas de clases teóricas y prácticas. Cita previa recomendada.
- URL Web
- https://produccioncientifica.usal.es/investigadores/57153/detalle
- adolsan@usal.es
- Teléfono
- 676 22 53 70
2. Recomendaciones previas
Recomendables conocimientos previos de Biología Celular, Fisiología Animal, Inmunología y Genética Molecular.
3. Objetivos
1. Conocer la tecnología y para generar modelos preclínicos útiles en la investigación de las bases moleculares de las enfermedades humanas, así como para el desarrollo de nuevas estrategias terapéuticas.
2. Conocer la metodología actual para modificar específicamente el genoma de la célula humana.
3. Conocer las principales estrategias de terapia génica actuales, sus aplicabilidades y limitaciones (éticas y metodológicas). Ser capaz de diseñar una estrategia de terapia génica para solucionar un problema biomédico.
4. Desarrollar habilidades básicas en la resolución de problemas biomédicos que impliquen la aplicación de conceptos genéticos
4. Competencias a adquirir | Resultados de Aprendizaje
Básicas / Generales | Conocimientos.
Trabajar correctamente en un laboratorio utilizando las metodologías más adecuadas para la manipulación genética de células.
Diseñar, realizar y analizar experimentos y/o aplicaciones de terapia génica para la resolución de problemas biomédicos.
Analizar de forma autónoma estudios de terapia génica mediante la recopilación, interpretación y elaboración de la bibliografía más reciente y el uso eficiente de los recursos electrónicos disponibles.
Aplicar los continuos avances en el campo de la ingeniería genética, células madre, virología, y transgénesis animal para el estudio de los mecanismos moleculares de la patología humana y para el desarrollo de nuevas estrategias terapéuticas.
Específicas | Habilidades.
1. Reconocer el papel primordial del campo de la ingeniería genética y biología molecular en el desarrollo de esta aproximación, asimilando e identificando los principales avances y descubrimientos tecnológicos, ordenándolos en el tiempo.
2. Conocer el desarrollo de la transgénesis animal, la metodología y su repercusión en el desarrollo de las estrategias de terapia génica. Reconocer las ventajas que nos ofrecen los modelos animales y en especial el ratón para aproximarnos a resolver problemas biológicos
3. Distinguir los factores que condicionan la aplicabilidad de la TG, las limitaciones éticas, los tipos de ensayos y modalidades de en función del problema biomédico al que nos enfrentamos.
4. Introducción a las estrategias de terapia génica en base a los mecanismos moleculares de ciertas enfermedades candidatas a las mismas.
6. Conocer los principales avances en la modificación sitio-específica del genoma del mamífero: las nucleasas de edición del genoma
Transversales | Competencias.
1. Diseñar experimentos y/o estrategias de modificación genética para resolver problemas biomédicos. Buscar información científica veraz, interpretarla y transmitirla. Se fomentará la capacidad de trabajar en grupo.
2. Trabajar de forma adecuada en un laboratorio multidisciplinar y enfocado a las metodologías para la manipulación del genoma celular y de las células madre embrionarias.
3. Usar de manera correcta los recursos en la red disponibles (biológicos y bibliográficos) de interés en terapia génica y modificación genética de animales.
5. Contenidos
Teoría.
PROGRAMA TEÓRICO DE LA ASIGNATURA TERAPIA GÉNICA
UNIDAD I: INTRODUCCIÓN A LA TERAPIA GÉNICA. HISTORIA DE LA TG.
UNIDAD II: MODALIDADES DE TERAPIA GÉNICA
UNIDAD III: EDICIÓN DELGENOMA
UNIDAD IV: VECTORES EN TG
UNIDAD V: MODELOS PRECLÍNICOS
UNIDAD VI: TERAPIA GÉNICA EN ENFERMEDADES HEREDITARIAS
UNIDAD VII: TERAPIA GÉNICA EN CANCER
UNIDAD VIII: ENSAYOS CLÍNICOS ACTUALES
Práctica.
PROGRAMA PRÁCTICO DE LA ASIGNATURA TERAPIA GÉNICA
MODIFICACIÓN DEL GENOMA DE CÉLULAS HUMANAS MEDIANTE TECNOLOGÍA CRISPR-CAS9: Diseño de los reactivos CRISPR-Cas9, electroporación, obtención del DNA genómico de la célula modificadas, PCR y secuenciación Sanger. El alumno visitará al laboratorio de transgénesis donde se generan modelos preclínicos para desarrollo de nuevas estrategias de terapia génica.
PROGRAMA PRÁCTICO DE SEMINARIOS
Se organizarán seminarios en grupos de alumnos en los que se tratarán temas de actualidad relacionados con la asignatura.
6. Metodologías Docentes
Clases magistrales: Presentaciones docentes (Pizarra; PowerPoint; Internet,…)
Seminarios: Resolución de problemas con participación de los alumnos
Clases prácticas: Trabajo práctico de laboratorio
Tutorias: Exposiciones y debates.
Otras actividades: Trabajos dirigidos. Consultas “on-line”
7. Distribución de las Metodologías Docentes
8. Recursos
Libros de consulta para el alumno.
MEDLINEplus: Genes and Gene Therapy - Access news, information from the National Institutes of Health, clinical trials information, research, and more.
Recombinant DNA and Gene Transfer - National Institutes of Health Guidelines
Questions and Answers about Gene Therapy - A fact sheet from the National Cancer Institute.
Introduction to Gene Therapy - An overview by Access Excellence.
Gene Therapy and Children - From KidsHealth for Parents.
Pioneering gene treatment gives frail toddler a new lease of life
Genetic modification - An overview of gene therapy
How to Turn on a Gene - An article from Wired Magazine.
How Viruses Are Used in Gene Therapy - From The DNA Files, a series of radio programs from SoundVision Productions.
Human Gene Therapy: Present and Future - A Human Genome News article.
Ethical Issues in Human Gene Therapy - A Human Genome News article.
Virtual Library on Genetics: Gene Therapy
Gene Therapy - A NewsHour with Jim Lehrer transcript covering the death of gene therapy patient, Jesse Gelsinger (February 2, 2000).
Animations from the Tokyo Medical University Department of Pediatrics Genetics Study Group
Animations of Induction of Genes (Gene Therapy)
Animations of Problems in Gene Therapy
Gene Therapy Clinical Trials Worldwide: http://www.wiley.co.uk/genetherapy/clinical/
Gene therapy studies in ClinicalTrials: http://clinicaltrials.gov/search/term=gene%2Btherapy
American Society of Gene Therapy
Australasian Gene Therapy Society (AGTS)
Otras referencias bibliográficas, electrónicas o cualquier otro tipo de recurso.
Ethical Issues in Human Gene Therapy - A Human Genome News article.
Virtual Library on Genetics: Gene Therapy
Gene Therapy Clinical Trials Worldwide: http://www.wiley.co.uk/genetherapy/clinical/
Gene therapy studies in ClinicalTrials: http://clinicaltrials.gov/search/term=gene%2Btherapy
American Society of Gene Therapy
Australasian Gene Therapy Society (AGTS)
9. Evaluación
Criterios de evaluación.
La valoración de la adquisición de las competencias se basará en una evaluación continua de la participación en clase, prácticas y seminarios. La realización de un trabajo de seminario será obligatoria para superar la asignatura
Sistemas de evaluación.
Se evaluará de forma continua la asistencia a las actividades presenciales, la realización, presentación y defensa de los trabajos dirigidos y las respuestas a las cuestiones que se planteen sobre el contenido de los seminarios y prácticas.
La valoración de la adquisición de las competencias se basará en una evaluación continua.
Recomendaciones para la evaluación.
La asistencia a los seminarios será obligatoria
Recomendaciones para la recuperación
Realización de tutorías para resolver aquellos aspectos no comprendidos que les impiden alcanzar las competencias de la asignatura