Guías Académicas

TERAPIA GÉNICA

TERAPIA GÉNICA

Grado en Medicina

Curso 2025/2026

1. Datos de la asignatura

(Fecha última modificación: 26-05-25 10:18)
Código
103576
Plan
235
ECTS
3.00
Carácter
OPTATIVA
Curso
4
Periodicidad
Segundo Semestre
Idioma
ESPAÑOL
Área
MEDICINA
Departamento
Medicina
Plataforma Virtual

Campus Virtual de la Universidad de Salamanca

Datos del profesorado

Coordinador/Coordinadora
Manuel Adolfo Sánchez Martín
Grupo/s
1
Centro
Ctro. Investigación del Cáncer
Departamento
Medicina
Área
Medicina
Despacho
Servicio de Transgénesis, CIC sótano -3
Horario de tutorías
Horario de permanencia en el Centro, excepto las horas de clases teóricas y prácticas. Cita previa recomendada.
URL Web
https://produccioncientifica.usal.es/investigadores/57153/detalle
E-mail
adolsan@usal.es
Teléfono
923294500-3015

2. Recomendaciones previas

Recomendables conocimientos previos de Biología Celular, Fisiología Animal, Inmunología y Genética Molecular.

3. Objetivos

1.       Conocer la tecnología y para generar modelos preclínicos útiles en la investigación de las bases moleculares de las enfermedades humanas, así como para el desarrollo de nuevas estrategias terapéuticas.

2.         Conocer la metodología actual para modificar específicamente el genoma de la célula humana.

3.         Conocer las principales estrategias de terapia génica actuales, sus aplicabilidades y limitaciones (éticas y metodológicas). Ser capaz de diseñar una estrategia de terapia génica para solucionar un problema biomédico.

4.         Desarrollar habilidades básicas en la resolución de problemas biomédicos que impliquen la aplicación de conceptos genéticos

4. Competencias a adquirir | Resultados de Aprendizaje

Básicas / Generales | Conocimientos.

Trabajar correctamente en un laboratorio utilizando las metodologías más adecuadas para la manipulación genética de células.

         Diseñar, realizar y analizar experimentos y/o aplicaciones de terapia génica para la resolución de problemas biomédicos.

         Analizar de forma autónoma estudios de terapia génica mediante la recopilación, interpretación y elaboración de la bibliografía más reciente y el uso eficiente de los recursos electrónicos disponibles.

         Aplicar los continuos avances en el campo de la ingeniería genética, células madre, virología, y transgénesis animal para el estudio de los mecanismos moleculares de la patología humana y para el desarrollo de nuevas estrategias terapéuticas.

Específicas | Habilidades.

1. Reconocer el papel primordial del campo de la ingeniería genética y biología molecular en el desarrollo de esta aproximación, asimilando e identificando los principales avances y descubrimientos tecnológicos, ordenándolos en el tiempo.

2. Conocer el desarrollo de la transgénesis animal, la metodología y su repercusión en el desarrollo de las estrategias de terapia génica. Reconocer las ventajas que nos ofrecen los modelos animales y en especial el ratón para aproximarnos a resolver problemas biológicos

3. Distinguir los factores que condicionan la aplicabilidad de la TG, las limitaciones éticas, los tipos de ensayos y modalidades de en función del problema biomédico al que nos enfrentamos.

4. Introducción a las estrategias de terapia génica en base a los mecanismos moleculares de ciertas enfermedades candidatas a las mismas.

6. Conocer los principales avances en la modificación sitio-específica del genoma del mamífero: las nucleasas de edición del genoma

Transversales | Competencias.

1. Diseñar experimentos y/o estrategias de modificación genética para resolver problemas biomédicos. Buscar información científica veraz, interpretarla y transmitirla. Se fomentará la capacidad de trabajar en grupo.

2. Trabajar de forma adecuada en un laboratorio multidisciplinar y enfocado a las metodologías para la manipulación del genoma celular y de las células madre embrionarias.

3. Usar de manera correcta los recursos en la red disponibles (biológicos y bibliográficos) de interés en terapia génica y modificación genética de animales.

5. Contenidos

Teoría.

PROGRAMA TEÓRICO DE LA ASIGNATURA TERAPIA GÉNICA

UNIDAD I: INTRODUCCIÓN A LA TERAPIA GÉNICA. HISTORIA DE LA TG.

UNIDAD II: MODALIDADES DE TERAPIA GÉNICA

UNIDAD III: EDICIÓN DELGENOMA

UNIDAD IV: VECTORES EN TG

UNIDAD V: MODELOS PRECLÍNICOS

UNIDAD VI: TERAPIA GÉNICA EN ENFERMEDADES HEREDITARIAS

UNIDAD VII: TERAPIA GÉNICA EN CANCER

UNIDAD VIII: ENSAYOS CLÍNICOS ACTUALES

Práctica.

PROGRAMA PRÁCTICO DE LA ASIGNATURA TERAPIA GÉNICA

MODIFICACIÓN DEL GENOMA DE CÉLULAS HUMANAS MEDIANTE TECNOLOGÍA CRISPR-CAS9: Diseño de los reactivos CRISPR-Cas9, electroporación, obtención del DNA genómico de la célula modificadas, PCR y secuenciación Sanger. El alumno visitará al laboratorio de transgénesis donde se generan modelos preclínicos para desarrollo de nuevas estrategias de terapia génica.

PROGRAMA PRÁCTICO DE SEMINARIOS

Se organizarán seminarios en grupos de alumnos en los que se tratarán temas de actualidad relacionados con la asignatura.

6. Metodologías Docentes

Clases magistrales:     Presentaciones docentes (Pizarra; PowerPoint; Internet,…)

Seminarios:                  Resolución de problemas con participación de los alumnos

Clases prácticas:         Trabajo práctico de laboratorio 

Tutorias:                       Exposiciones y debates.             

Otras actividades:       Trabajos dirigidos. Consultas “on-line”   

7. Distribución de las Metodologías Docentes

8. Recursos

Libros de consulta para el alumno.

 

 

Otras referencias bibliográficas, electrónicas o cualquier otro tipo de recurso.

9. Evaluación

Criterios de evaluación.

La valoración de la adquisición de las competencias se basará en una evaluación continua de la participación en clase, prácticas y seminarios. La realización de un trabajo de seminario será obligatoria para superar la asignatura

Sistemas de evaluación.

Se evaluará de forma continua la asistencia a las actividades presenciales, la realización, presentación y defensa de los trabajos dirigidos y las respuestas a las cuestiones que se planteen sobre el contenido de los seminarios y prácticas. 

La valoración de la adquisición de las competencias se basará en una evaluación continua.

Recomendaciones para la evaluación.

 

Consideraciones Generales

La valoración de la adquisición de las competencias se basará en una evaluación continua.

 

Recomendaciones para la evaluación.

La asistencia a los seminarios será obligatoria

 

Recomendaciones para la recuperación.

Realización de tutorías para resolver aquellos aspectos no comprendidos que les impiden alcanzar las competencias de la asignatura