Competencias Básicas:

Trabajar correctamente en un laboratorio utilizando las metodologías más adecuadas para la manipulación genética de células.

Diseñar, realizar y analizar experimentos y/o aplicaciones de terapia génica para la resolución de problemas biomédicos.

Analizar de forma autónoma estudios de terapia génica mediante la recopilación, interpretación y elaboración de la bibliografía más reciente y el uso eficiente de los recursos electrónicos disponibles.

Aplicar los continuos avances en el campo de la ingeniería genética, células madre, virología, y transgénesis animal para el estudio de los mecanismos moleculares de la patología humana y para el desarrollo de estrategias de terapia génica.

Conocimientos:

Biología Celular y Molecular aplicada: Estructura del genoma, regulación de la expresión génica y mecanismos de reparación del ADN.

Técnicas de modificación génetica: Transgénesis, recombinación homóloga, CRISPR.

Biología, producción y seguridad de retrovirus, lentivirus, adenovirus y virus adenoasociados (AAV).

Bases de datos especializadas: Manejo de PubMed, ClinicalTrials.gov (para ensayos clínicos de TG), OMIM y bases de datos genómicas (Ensembl, NCBI).

Bases moleculares de las enfermedades: Fisiopatología de enfermedades monogénicas y cáncer.

Competencias Específicas:

1. Reconocer el papel primordial del campo de la ingeniería genética y biología molecular en el desarrollo de esta aproximación, asimilando e identificando los principales avances y descubrimientos tecnológicos, ordenándolos en el tiempo.

2. Conocer el desarrollo de la transgénesis animal, la metodología y su repercusión en el desarrollo de las estrategias de terapia génica. Reconocer las ventajas que nos ofrecen los modelos animales y en especial el ratón para aproximarnos a resolver problemas biológicos

3. Distinguir los factores que condicionan la aplicabilidad de la TG, las limitaciones éticas, los tipos de ensayos y modalidades de en función del problema biomédico al que nos enfrentamos.

4. Introducción a las estrategias de terapia génica en base a los mecanismos moleculares de ciertas enfermedades candidatas a las mismas.

6. Conocer los principales avances en la modificación sitio-específica del genoma del mamífero: las nucleasas de edición del genoma.

Habilidades:

Identificación de tecnologías disruptivas.

Habilidades en Modelización Animal y Transgénesis.

Diseño de estrategias de terapia génica

Competencias Transversales:

1. Diseñar experimentos y/o estrategias de modificación genética para resolver problemas biomédicos. Buscar información científica veraz, interpretarla y transmitirla. Se fomentará la capacidad de trabajar en grupo.

2. Trabajar de forma adecuada en un laboratorio multidisciplinar y enfocado a las metodologías para la manipulación del genoma celular y de las células madre embrionarias.

3. Usar de manera correcta los recursos en la red disponibles (biológicos y bibliográficos) de interés en terapia génica y modificación genética de animales.

UNIDAD I: INTRODUCCIÓN A LA TERAPIA GÉNICA. HISTORIA DE LA MODIFICACIÓN DEL GENOMA Y DE LA TERAPIA GÉNICA.

UNIDAD II: MODALIDADES DE TERAPIA GÉNICA

UNIDAD III: EDICIÓN DELGENOMA: EL SISTEMA CRISPR-Cas

UNIDAD IV: VECTORES EN TG

UNIDAD V: MODELOS PRECLÍNICOS

UNIDAD VI: ENSAYOS DE TERAPIA GÉNICA DE ADICCIÓN/ENCENDIDO

UNIDAD VII: ENSAYOS DE TERAPIA GÉNICA DE SILENCIAMIENTO/APAGADO/ELIMINACIÓN

UNIDAD VIII: ENSAYOS DE TERAPIA GÉNICA DE CORRECCIÓN

MODIFICACIÓN DEL GENOMA DE CÉLULAS HUMANAS MEDIANTE TECNOLOGÍA CRISPR-CAS9: Diseño de los reactivos CRISPR-Cas9, electroporación. El alumno asistirá 4 días al laboratorio de transgénesis donde visitará el Animalario OMG de la USAL, el Servicio de Transgénesis de la USAL y asistirá a una sesión de edición genética de embriones de ratón mediante CRISPR-Cas9 “in-vitro”

PROGRAMA PRÁCTICO DE SEMINARIOS

Se organizarán seminarios en grupos de alumnos en los que se tratarán temas de actualidad relacionados con la asignatura.

Ethical Issues in Human Gene Therapy - A Human Genome News article.

Virtual Library on Genetics: Gene Therapy

Gene Therapy Clinical Trials Worldwide: http://www.wiley.co.uk/genetherapy/clinical/

Gene therapy studies in ClinicalTrials: http://clinicaltrials.gov/search/term=gene%2Btherapy

American Society of Gene Therapy

Australasian Gene Therapy Society (AGTS)

European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT)

Gene therapy societies' listing from Gene Therapy Net

La valoración de la adquisición de las competencias se basará en:

1. Evaluación continua de la asistencia y participación en clase, prácticas y seminarios, esta tendrá un peso del 50% en la calificación final.

2. Realización de un trabajo de seminario que será obligatorio para superar la asignatura, y que tendrá un peso del 50% en la calificación final.

Para superar la asignatura ambas partes (1 y 2) deben de estar superadas

Control de la asistencia a las actividades presenciales (debe de ser superior al 70% para superar la parte 1).

Valoración de la participación en clase, prácticas y seminarios.

Valoración de la exposición y defensa del seminario.

La valoración de la adquisición de las competencias se basará en una evaluación continua

 Recomendaciones para la evaluación

La asistencia a clase y a los seminarios será obligatoria

Recomendaciones para la recuperación

Realización de tutorías para resolver aquellos aspectos no comprendidos que les impiden alcanzar las competencias de la asignatura